Gli investitori non hanno gradito i risultati preliminari di uno studio nella fase iniziale.
Quello che è successo
Azioni di Sangamo Therapeutics ( NASDAQ: SGMO ) stavano affondando . 7% inferiore a 3: 28 pm EST martedì. Questo ha segnato il secondo giorno consecutivo di declino a doppia cifra per il titolo di biotecnologie dopo che Sangamo ha annunciato i risultati preliminari lunedì da uno studio clinico di fase 1/2 che ha valutato la terapia sperimentale di editing genetico ST – 400 nel trattamento della beta talassemia (TDT) dipendente da trasfusioni di malattie del sangue rare.
E allora
Questi risultati preliminari riguardavano i primi tre pazienti nello studio clinico Thales di Sangamo rivolto alla beta talassemia. La buona notizia era che tutti e tre i pazienti che ricevevano ST – 400 subito sperimentato la ricostituzione delle loro cellule staminali ematopoietiche dopo la modifica del gene e dimostrando l’attecchimento di neutrofili – il primo giorno in cui i conteggi dei neutrofili dei pazienti erano almeno 500 cellule per microlitro per tre giorni consecutivi.
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Le notizie non così buone si riferivano agli effetti avversi riscontrati dai pazienti. Un paziente ha avuto un evento avverso grave con ipersensibilità durante la ST – 400 infusione, sebbene il problema sia stato risolto entro la fine dell’infusione. Inoltre, i livelli di emoglobina fetale di un altro paziente sono aumentati di meno di 1 grammo per decilitro durante la settimana 26 dello studio. L’obiettivo di ST – 64 è quello di aumentare i livelli di emoglobina fetale abbastanza per ridurre al minimo gli effetti negativi della beta talassemia.
La professoressa associata dell’Università del Minnesota Angela Smith, ricercatrice principale dello studio Thales, ha osservato che “gli effetti completi del trattamento possono richiedere fino a 12 per 18 mesi o più da manifestare. ” Ha aggiunto, “Sarà necessario un follow-up a lungo termine, anche da parte di pazienti aggiuntivi, per comprendere il profilo di sicurezza e il potenziale beneficio clinico della ST – 400 nella beta talassemia. “
Adrian Woolfson, responsabile della ricerca e dello sviluppo di Sangamo, ha dichiarato: “La nostra comprensione di ST – 400 continuerà ad evolversi mentre seguiamo i progressi di questi e di altri pazienti nel prossimo anno, e quelli dosati nel BIVV di Sanofi 003 studio clinico, che sta valutando stesso approccio di modifica genica nella malattia delle cellule falciformi. “
Questo linguaggio cauto sia di Smith che di Woolfson sottolinea la natura provvisoria dei risultati preliminari.
Ora che cosa
Gli investitori dovranno aspettare un po ‘per sapere quanto promettono ST – 400 detiene. Sangamo prevede di annunciare ulteriori risultati dello studio alla fine del prossimo anno dopo il completamento dell’arruolamento nello studio Thales e dopo che tutti e sei i pazienti dello studio sono stati osservati per periodi più lunghi.
L’ultima settimana di Sangamo ha dimostrato la volatilità associata alle azioni biotecnologiche , in particolare quelli senza farmaci approvati sul mercato. Sangamo è saltato la scorsa settimana sui risultati positivi di un altro studio (sulla terapia genica dell’emofilia SB – 525) ma ha rinunciato a quei guadagni e poi alcuni sulla notizia per ST – 400.
Keith Speights non ha alcuna posizione in nessuno degli stock citati. Il Motley Fool non ha alcuna posizione in nessuno degli stock citati. Il Motley Fool ha un politica di divulgazione . “>
Articolo originale di Fool.com
