A giugno 2012, il mondo è cambiato per sempre – e probabilmente l’hai fatto tu nemmeno notato.
Fu nel numero di quel mese della rivista Science che la professoressa dell’UC Berkeley Jennifer Doudna e La professoressa dell’Università di Umea Emmanuelle Charpentier ha svelato ciò che la comunità scientifica da allora ha etichettato come “rivoluzione scientifica del secolo.”
Cos’è stata questa svolta?
Sistemi di editing genetico CRISPR-Cas9.
Per farla breve, Doudna e Charpentier inventarono un paio di “forbici” – chiamate sistemi CRISPR-Cas9 – che potrebbe essere usato per tagliare specifici fili di DNA e modificare i geni all’interno degli organismi viventi.
Come?
Batteri.
Doudna e Charpentier hanno notato un sistema di editing genomico naturale nei batteri, in cui i batteri catturano frammenti di DNA dai virus invasori e creano nuovi segmenti di DNA chiamati array CRISPR progettati specificamente per riconoscere il DNA del virus invasore. Pertanto, una volta che il virus attacca nuovamente i batteri, l’array CRISPR riconosce il DNA del virus e utilizza un enzima Cas9 per “tagliare” il DNA invasore, rendendo il virus inefficace.
È puro genio.
Doudna e Charpentier hanno scoperto come sfruttare la potenza di questo geniale sistema di editing genomico nei batteri, e usalo per qualsiasi cosa.
Essenzialmente, i due hanno inventato un modo per progettare piccoli array CRISPR accoppiati a una sequenza bersaglio di DNA in un genoma. Quella matrice CRISPR viene quindi iniettata nel genoma, dove si lega alla sequenza bersaglio e utilizza un enzima Cas9 per tagliare il DNA nella posizione mirata.
Una volta tagliato il DNA, i ricercatori possono inserire, rimuovere e/o modificare il materiale genetico in quella sequenza di DNA a loro piacimento.
Se questo suona come un grosso problema, è perché è…
La scoperta rivoluzionaria di Doudna e Charpentier ha da allora inaugurato una nuova era di ingegneria genetica , in cui alcune delle persone più intelligenti in alcuni dei laboratori più prestigiosi del mondo utilizzano i sistemi CRISPR-Cas9 per potenzialmente:
Cura malattie come la fibrosi cistica, il cancro e l’anemia falciforme. Creare biocarburanti sostenibili. Progettare colture più robuste, resistenti ai parassiti e alle malattie. E altro ancora. Infatti, le potenziali applicazioni di CRISPR-Cas9 i sistemi di editing genetico sono infiniti.
Perché ogni essere vivente ha il DNA, il che significa che un perfetto sistema CRISPR-Cas9 potrebbe teoricamente cambiare qualsiasi cosa su qualcosa.
Ma… se è vero… allora perché i sistemi CRISPR-Cas9 non sono ovunque? Perché il cancro non è stato curato? Perché le colture continuano a morire a causa di parassiti e malattie?
Dopotutto, sono passati otto anni da quando sono stati inventati i sistemi CRISPR-Cas9. Dove sono i risultati del mondo reale?
La risposta: Bloccato dietro una montagna insormontabile di dati genetici.
Ma questo sta cambiando… proprio ora… e così facendo, il tanto atteso boom dell’ingegneria genetica finalmente avverrà e le azioni di modifica genetica aumenteranno di diverse centinaia percento.
Ecco la storia…
L’editing genetico CRISPR-Cas9 è una scienza complessa. Dopotutto, stai tagliando sequenze di DNA, il che, per farlo in modo efficace e senza produrre effetti collaterali indesiderati, richiede precisione e accuratezza.
Precisione e accuratezza si ottengono attraverso i dati. Se i ricercatori hanno tutti i dati su tutte le cose genetiche nel mondo, sanno esattamente dove tagliare, quando tagliare, cosa iniettare dopo aver tagliato e come aggiustare tutto quando hanno finito.
Purtroppo, questo è un grande “se”, che si è rivelato un enorme ostacolo alla gestione efficace dei sistemi CRISPR-Cas9…
Il genoma umano da solo è costituito da 2012,40 geni e più di 3 miliardi di coppie di basi. E ognuno è diverso. Inoltre, ogni animale è diverso. Ogni raccolto è diverso. Letteralmente, tutto è diverso.
Ottieni l’immagine. L’enormità dei dati genetici nel mondo è senza precedenti.
Fino a poco tempo fa, gli scienziati semplicemente non avevano modo di esaminare e comprendere efficacemente tutti quei dati genetici.
Quindi intelligenza artificiale (AI) si è presentato alla festa.
In sostanza, le scoperte dell’intelligenza artificiale negli ultimi anni hanno permesso a macchine e algoritmi di esaminare efficacemente e aiutare i ricercatori a dare un senso a tutti i dati a portata di mano.
Caso in questione: i ricercatori del Wellcome Sanger Institute hanno creato un modello di apprendimento automatico che, grazie all’acquisizione di dati da oltre un miliardo di risultati mutazionali da CRISPR- Sistemi Cas9: possono prevedere efficacemente le esatte mutazioni dei sistemi CRISPR-Cas9 solo dalla sequenza del DNA bersaglio, consentendo così ai ricercatori di prevenire effetti collaterali indesiderati di tale ingegneria genetica.
Decine di questi dei modelli di intelligenza artificiale sono comparsi negli ultimi anni. Stanno lentamente, ma sicuramente, consentendo agli scienziati di prendere il promettente concetto dei sistemi di editing genetico CRISPR-Cas9 e trasformarli in una realtà dirompente .
Non fare errori. Questa transizione avverrà su vasta scala nel prossimo decennio. In questo modo, gli esseri umani faranno un enorme balzo in avanti quando si tratta di curare le malattie, migliorare la salute, rafforzare la sicurezza alimentare e molto, molto altro ancora.
E indovina un po’? Questa transizione sta iniziando proprio ora – come, letteralmente, proprio ora.
Lunedì scorso – quindi tre giorni fa – una delle principali società di editing genetico al mondo, Intellia Therapeutics (NTLA), ha rilasciato dati intermedi da uno studio di fase 1 del suo candidato CRISPR in cui Intellia ha dimostrato di essere in grado di modificare geneticamente le cellule all’interno di un fegato.
Questa è notizia rivoluzionaria.
In precedenza, l’editing genetico era limitato alle cellule esterne il corpo o negli occhi. L’editing genetico nel corpo non era mai stato fatto prima. Fino a lunedì. E ora, un’intera sfilza di porte si è appena aperta per l’industria dell’editing genetico, in cui ora possiamo applicare la tecnologia di editing genetico a qualsiasi cosa .
Potresti averlo notato. I titoli di editing genetico sono balzati alle notizie.
Ma non ti sei perso – perché questo rally è solo l’inizio di un breakout pluriennale nei titoli di editing genetico mentre queste società vanno per cambiare radicalmente il modo in cui trattiamo le malattie.
Quindi, quali azioni dovrebbero essere acquistate per capitalizzare la più grande scoperta scientifica del secolo? Ho 7 nomi nella mia lista di controllo:
Intellia Therapeutics: L’azienda che sta aprendo la strada alla grande svolta di cui tutti parlano, non a caso raddoppia come uno dei leader in questo spazio, avendo sviluppato un portafoglio di terapie di editing genetico volte a curare malattie “più rare” come Angioedema ereditario, leucemia mieloide acuta e amiloidosi da transtiretina. CRISPR Therapeutics (CRSP): CRISPR è stata fondata da Emmanuelle Charpentier, la microbiologa francese che ha co-inventato i sistemi CRISPR-Cas9. È la più grande e consolidata società di editing genetico al mondo, con una pipeline solida e matura di terapie di editing genetico focalizzata sulla cura dell’anemia falciforme e sulla fornitura di terapie cellulari immuno-oncologiche. Editas Medicine (EDIT): Editas ha un focus oculare , con un portafoglio di terapie di modificazione genetica volte a sradicare la malattia retinica ereditaria (ovvero la cecità genetica) Beam Therapeutics (BEAM): Beam utilizza un approccio di editing genetico unico chiamato editing “base” che è meno intrusivo dei tradizionali sistemi CRISPR-Cas9 e possiede sostanzialmente minor rischio di effetti fuori bersaglio. Cellectis (CLLS): Cellectics utilizza una tecnologia di modifica dei geni non CRISPR chiamata TALEN per eradicare le cellule tumorali. Sangamo Therapeutics (SGMO): questa azienda dispone di un solido set di farmaci genomici indirizzati ng multiple disease – un giocatore ben diversificato nello spazio. Calayxt (CLXT): Uno dei giochi più interessanti in questo spazio, Calayxt sta utilizzando la tecnologia di modifica genetica TALEN per creare una nuova generazione di colture superiori. Tra questi sette pionieri dell’editing genetico, hai la più alta qualità e la più ampia esposizione al la più grande scoperta scientifica del secolo.
Non farlo davvero una volta- un’opportunità irripetibile per lasciarti sfuggire…
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Alla data di pubblicazione, Luke Lango non deteneva (né direttamente né indirettamente) alcuna posizione nei titoli citati in questo articolo.
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(Articolo proveniente da Fonte Americana)
