Questo nuovo sviluppatore pubblico di droga ha triplicato il suo prezzo delle azioni a novembre a seguito di notizie positive della FDA.
Mirum Pharmaceuticals ( NASDAQ: MIRM ) potrebbe non sembrare familiare, nemmeno a investitori in biotecnologie ; questa società è diventata pubblica solo a luglio. Lo stock ha trascorso gran parte degli ultimi mesi scambiando tra $ 7 e $ 8, approssimativamente un 50% taglio di capelli dal suo $ 15 Prezzo IPO. Poi sono arrivati gli sviluppi con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti a dicembre, portando il titolo a saltare a metà – $ 15 gamma dove si trova oggi.
Mirum cerca di sviluppare nuovi trattamenti per debilitare le malattie del fegato. Il suo farmaco principale, il maralixibat, ha generato risposte statisticamente e clinicamente significative e durature nei bambini con sindrome di Alagille, una rara malattia genetica che provoca la riduzione anormale, la deformazione e la riduzione del numero dei dotti biliari. Ciò porta ad un accumulo di bile nel fegato, causando una ridotta funzionalità epatica, prurito cronico e grave chiamato prurito, ittero e crescita stentata del bambino. Il maralixibat di Mirum consente all’organismo di espellere la bile in eccesso, riducendo così i livelli tossici di bile responsabile del danno epatico.
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Quello che è successo?
A dicembre, Mirum ha annunciato di aver avuto un incontro di successo con la FDA riguardo al maralixibat come trattamento per il prurito nei pazienti con sindrome di Alagille. Il farmaco consente al corpo di eliminare parte della bile in eccesso, che a sua volta riduce i sintomi gravi come il prurito. Gli sviluppatori di farmaci in genere si incontrano con la FDA prima di presentare una New Drug Application (NDA) per assicurarsi che tutti siano sulla stessa pagina su ciò che verrà incluso nella presentazione per l’approvazione.
Ciò che sembra essere trapelato è che Mirum ha richiesto una riunione di tipo C, di natura informativa. Tuttavia, la FDA ha modificato in modo proattivo il tipo di riunione dal tipo C a una riunione pre-NDA. Per l’osservatore casuale, questo potrebbe non sembrare molto. In realtà, la distinzione su quale tipo di riunione della FDA si svolge ha un peso significativo. La FDA consente solo una riunione pre-NDA per farmaco per malattia.
Il fatto che la FDA abbia cambiato in modo proattivo il tipo di incontro dimostra il desiderio dell’agenzia di lavorare con Mirum per portare il farmaco sul mercato. Maralixibat ha precedentemente ottenuto la designazione Breakthrough Therapy della FDA, che facilita una maggiore interazione con l’agenzia prima dell’approvazione. Non garantisce che verrà approvato.
Mirum deve ancora preparare e completare la presentazione completa della NDA e dimostrare la capacità di produrre costantemente il farmaco. In questo senso, Mirum ha anche annunciato di aver tenuto un incontro dedicato con la FDA su chimica, produzione e controlli, comunemente indicato come CMC.
Mirum prevede di presentare un NDA a rotazione, il che significa che i componenti dell’invio verranno inviati all’FDA non appena saranno pronti. Inoltre, consente alla FDA di iniziare a rivedere prima parti della NDA. La prima sezione è prevista per essere presentata nel terzo trimestre di 2020, con la parte CMC in corso durante il primo trimestre di 2019.
La FDA, nella maggior parte dei casi, richiede la produzione di tre lotti separati di un farmaco e la documentazione presentata per dimostrare che può essere prodotta in modo riproducibile. È probabile che Mirum stia lavorando su uno o più di questi batch, determinando in anticipo la sequenza temporale di archiviazione CMC 2020.
Mirum prende di mira malattie epatiche rare
Inoltre, Mirum sta attualmente arruolando uno studio clinico di fase 3 con maralixibat come trattamento per la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Secondo la compagnia, questa rara malattia genetica colpisce una persona 50, 000 per 100,000 nascite negli Stati Uniti e Europa. Mirum stima che ce ne siano circa 3, pazienti negli Stati Uniti e 5, in Europa.
Mirum ha anche un secondo farmaco candidato chiamato volixibat, che inibisce selettivamente una proteina responsabile del riciclo degli acidi biliari dall’intestino al fegato. In 2020, Mirum prevede di iniziare studi clinici di fase 2 con volixibat per lo sclerosante primario colangite e colestasi intraepatica della gravidanza.
Cosa pensano gli investitori?
A partire da settembre 24, più di 70% delil titolo era detenuto da istituzioni. Ciò sembra ragionevole considerando che le imprese di venture capital che lo sostengono prima dell’IPO continuano a detenere le loro posizioni. Baker Bros., Alyeska Investment e Rock Springs Capital possiedono un importo considerevole. Takeda Pharmaceutical possiede l’8,1% a causa del suo acquisizione di Shire, che ha concesso in licenza i diritti di sviluppo e commercializzazione di maralixibat e volixibat a Mirum.
Gli analisti hanno taggato Mirum con valutazioni di acquisto e obiettivi da $ 27 a $ 33 per azione. Dal prezzo delle azioni di oggi intorno a $ 50, che implica 10% per 35% al rialzo. Il prossimo catalizzatore significativo saranno i dati della fase 3 alla fine di 2020 per maralixibat in PFIC. Il primo momento per un’approvazione è 2021. Pertanto, mentre i risultati di Mirum sono promettenti, penso che gli investitori possano aggiungere lentamente alle azioni durante qualsiasi calo o trattenere gli acquisti fino alla seconda metà del 2020.
David Haen non ha alcuna posizione in nessuno degli stock citati. Il Motley Fool non ha alcuna posizione in nessuno degli stock citati. Il Motley Fool ha una politica di divulgazione . “>
Articolo originale di Fool.com
