L’agenzia farmaceutica italiana Aifa dà il via libera a entrectinib, una terapia oncologica intelligente basata su una ricerca condotta in Italia. Approvata la commercializzazione e il rimborso del farmaco “agnostico” Roche.
Entrectinib agisce sui cambiamenti genetici indipendentemente dall’organo colpito dal tumore, per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) in stadio avanzato Ros1-positivo non precedentemente trattati con inibitori di Ros1, e per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con tumori solidi che esprimono una fusione dei geni del recettore tirosin-chinasico neurotrofico (Ntrk).
Il via libera porta con sé un cambiamento del paradigma diagnostico e terapeutico che si sposta verso l’oncologia di precisione. Il trattamento non è determinato dalla sede del tumore, ma piuttosto dalla mutazione, il “motore” delle modificazioni genetiche, che determina la crescita del tumore, indipendentemente dalla sua posizione anatomica e dal sottotipo istologico. E l’Aifa è uno dei primi regolatori in Europa a individuare gli strumenti necessari per regolamentare l’accesso a un farmaco. Al centro del nuovo modello organizzativo ci sono team multidisciplinari che combinano le competenze di vari esperti, tra cui un oncologo, un patologo, un chirurgo, un radiologo, un radioterapista, un farmacista ospedaliero e uno specialista in bioinformatica. Tra le sfide c’è l’interpretazione del profilo genomico di un tumore per raccomandare la terapia più appropriata per un paziente in base ai cambiamenti specifici rilevati utilizzando l’ultima generazione di test di profilazione genomica di ampia portata come la tecnologia Ngs (Next Generation Sequencing).
Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia, dichiara: “Siamo doppiamente orgogliosi di questo traguardo, raggiunto grazie ad una ricerca scientifica made in Italy e a un iter regolatorio all’avanguardia che, rispetto agli altri Paesi, ha reso possibile ai pazienti italiani l’accesso a una terapia personalizzata intelligente come entrectinib. Un risultato che è l’ennesima riprova di una proficua collaborazione con gli attuali vertici Aifa che è andata consolidandosi in questo periodo pandemico: dalla più ampia sperimentazione mondiale in tempo di Covid con il nostro tocilizumab, al suo riconoscimento in 648 per i pazienti gravi; dall’approvazione per uso emergenziale degli anticorpi monoclonali, arrivando a questa rivoluzionaria terapia agnostica e target per i pazienti oncologici. Siamo certi di poter dare continuità a questo percorso, data la recente decisione di rinnovare il mandato alle due commissioni tecniche e al direttivo dell’agenzia, ponendoci sempre come obiettivo comune un accesso ampio e veloce all’innovazione diagnostica e terapeutica con un’attenzione ai benefici clinici e alla sostenibilità del sistema salute”.
