Con l’innovazione, le fusioni e acquisizioni, le grandi aziende desiderose di rinnovare le loro pipeline prima della scadenza dei brevetti, i trattamenti per l’obesità, l’invecchiamento dei baby boomer e la richiesta di cure migliori stanno creando opportunità massive. Stiamo assistendo anche a grandi opportunità nei trattamenti contro il cancro noti come ADC (antibody-drug conjugates) e nella modifica genetica.
C’è poi il il fattore IA, ovvero lo sconvolgimento che l’intelligenza artificiale potrebbe avere nel settore sanitario.
Mediamente, lo sviluppo di farmaci ha un tasso di fallimento elevato del 90%, che è ridicolmente alto. Tuttavia, con l’intelligenza artificiale, il tasso di fallimento potrebbe diminuire e la progettazione di nuovi farmaci potrebbe diventare molto più semplice.
Agios Pharmaceuticals
Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) è un leader nell’attivazione del PK (piruvato chinasi mutante) ed è impegnato nello sviluppo e nella fornitura di terapie trasformative per i pazienti affetti da malattie rare, come la talassemia non trasfusionale e la malattia delle cellule falciformi.
La società ha recentemente pubblicato dati positivi sul suo pipeline di attivatori di PK per il trattamento della talassemia non trasfusionale, della malattia delle cellule falciformi e della prova di concetto clinico nelle sindromi mielodisplastiche a rischio basso. Si prevede inoltre la pubblicazione dei dati di uno studio di fase 3 di mitapivat nella talassemia transfusionale, con un potenziale lancio entro il 2025. Tutti questi elementi potrebbero essere catalizzatori di rialzo sostanziali per AGIO.
Analisti di Cantor Fitzgerald hanno confermato un rating di sovraponderazione sul titolo AGIO. Inoltre, alla fine del 2023, alcuni dei principali fondi speculativi hanno aperto o aumentato le loro posizioni in AGIO. Questo include Citadel Advisors di Ken Griffin, che ha aumentato la sua quota in AGIO di quasi il 158%. Anche Tudor Investment di Paul Tudor Jones ha acquistato 27.900 azioni.
Amgen
Gli investitori potrebbero voler tenere d’occhio le azioni iperacquisite di Amgen (NASDAQ: AMGN). Dopo essere sceso da circa $327,16 a un recente minimo di $265,51, ha trovato supporto risalente alla fine del 2023. Da qui, potrebbe riprovare inizialmente il suo massimo precedente. Contribuiscono a ciò alcuni catalizzatori chiave che potrebbero far salire Amgen.
In primo luogo, la società prevede di pubblicare i dati della fase 2 sul suo trattamento dell’obesità, MariTide entro la fine di quest’anno. Gli studi preliminari hanno dimostrato che “AMG 133 ha mostrato perdita di peso in sistemi cellulari e modelli animali migliorando i marcatori metabolici. Inoltre, in uno studio clinico di fase 1 con partecipanti obesi, AMG 133 ha mostrato un profilo di sicurezza accettabile e una significativa perdita di peso dipendente dal dosaggio,” come riportato da News-Medical.net.
Amgen prevede anche di pubblicare i dati della sua fase 2 di Tezspire nella prima metà dell’anno per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva. Prevede inoltre di pubblicare i dati della fase 3 quest’anno su AMG 451 OX-40 per il trattamento della dermatite atopica.
Ocular Therapeutix
Possiamo anche guardare a Ocular Therapeutix (NASDAQ: OCUL), che sta sviluppando terapie per la degenerazione maculare legata all’età (AMD umida), la retinopatia diabetica e altre malattie e condizioni dell’occhio. Il suo impianto intravitreale di axitinib, conosciuto anche come OTX-TKI, è in fase di studio di fase 3 per il trattamento dell’AMD umida.
“Credo che l’azienda abbia fatto progressi straordinari negli ultimi mesi, con l’avvio dello studio di fase 3 SOL-1 con AXPAXLI nell’AMD umida e finanziamenti di successo che hanno raccolto più di $440 milioni lordi da investitori sanitari di alto livello esistenti e nuovi,” ha aggiunto Pravin Dugel, MD, Presidente Esecutivo di Ocular Therapeutix.
Al momento, alcune delle sue altre terapie in vari studi includono Axpaxli per la retinopatia diabetica (studi di fase 1-2), Paxtrava per il glaucoma e l’ipertensione oculare (studi di fase 1-2), OTX-DED per la sindrome dell’occhio secco episodico (studi di fase 1-2) e OTX-CSI per la sindrome dell’occhio secco.