In un punto di riferimento Con questa decisione, la FDA ha dato il via libera a due nuovi farmaci per il trattamento dell’anemia falciforme nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni, uno dei quali, il farmaco Casgevy di Vertex, è il primo uso approvato della tecnologia di editing genomico CRISPR negli Stati Uniti. Anche Lyfgenia di Bluebird Bio è una terapia genica basata sulle cellule, tuttavia utilizza una diversa tecnica di modificazione genetica per fornire cellule staminali modificate al paziente.
Entrambe le approvazioni coltivano nuovi percorsi per il trattamento di anemia falciforme, che è una malattia ereditaria del sangue caratterizzata da globuli rossi che non riescono a trasportare adeguatamente l’ossigeno, il che porta a dolorose crisi vaso-occlusive (COV) e danni agli organi. La malattia è particolarmente comune tra gli afroamericani e, in misura minore, tra gli ispanoamericani. I trapianti di midollo osseo sono attualmente i unica cura per la falce malattie cellulari, ma richiedono donatori ben assortiti e spesso comportano complicazioni.
Mentre entrambe le approvazioni dei farmaci utilizzano tecniche di editing genetico, l’editing del genoma CRISPR/Cas9 di Casgevy funziona tagliando o unendo il DNA in aree selezionate. Ai pazienti viene prima prelevato il sangue in modo che le loro cellule staminali possano essere isolate e modificate con CRISPR. Successivamente vengono sottoposti a una forma di chemioterapia per rimuovere alcune cellule del midollo osseo, in modo che le cellule staminali modificate possano essere trapiantate nuovamente in un’unica infusione.
Entrambe le approvazioni dei farmaci si basano su studi che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza delle nuove terapie nei pazienti clinici. Con Casgevy, i partecipanti allo studio hanno riferito di non aver riscontrato “COV gravi” per almeno 12 mesi consecutivi durante il follow-up di 24 mesi. Allo stesso modo, i pazienti trattati con Lyfgenia non hanno manifestato una “crisi dolorosa” per un periodo compreso tra sei e 18 mesi dopo la terapia.
La decisione della FDA arriva poco dopo Le autorità di regolamentazione del Regno Unito, nonché il Autorità nazionale di regolamentazione sanitaria del Bahrein Entrambi approvato Casgevy di Vertex. L’approvazione per a Basato su CRISPR Il trattamento crea opportunità per ulteriori innovazioni nello spazio dell’editing genetico, per trattamenti che vanno dai tumori alle malattie cardiache Alzheimer. “La terapia genica mantiene la promessa di fornire trattamenti più mirati ed efficaci, soprattutto per le persone affette da malattie rare per le quali le attuali opzioni terapeutiche sono limitate”, Nicole Verdun, direttrice dell’Ufficio dei prodotti terapeutici presso l’Università Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA disse. Casgevy è ancora attualmente sotto esame da parte dell’Agenzia europea per i medicinali.
