Uno dei modi migliori per fare soldi sul mercato è entrare in un’azione prima di chiunque altro. Questo metodo comporta dei rischi, tuttavia, poiché i titoli biotecnologici meno conosciuti spesso non sono redditizi e potrebbero non arrivarci mai.
Tuttavia, Atara Bioterapeutica (ATRA -6,85%), Agios Pharmaceuticals (AGGIO -5,09%)e Terapia del raggio (TRAVE -3,81%) almeno avere una road map per diventare redditizia. Queste società hanno senso solo come giocate a lungo termine per gli investitori che non sono contrari a qualche rischio. I tre biotech le azioni non sono ancora redditizie e le loro azioni sono tutte scese finora quest’anno.
Ma hanno approcci unici che li distinguono dai concorrenti e due dei tre hanno terapie appena approvate.
Rimanendo sulla Trave
Beam Therapeutics è diverso da molti altri Biotecnologie CRISPR-editing in quanto utilizza la modifica delle cellule base ex vivo invece della modifica delle cellule nucleasi. Il primo metodo è considerato più preciso perché cambia singole lettere del DNA invece di strisce più grandi di codice genetico, e lo fa senza rompere entrambi i filamenti della doppia elica del DNA.
Le azioni di Beam sono scese di oltre il 48% finora quest’anno, ma la società ha una pipeline in crescita che mostra risultati promettenti. La sua terapia principale è BEAM-101 per il trattamento di varie malattie del sangue, tra cui l’anemia falciforme (SCD) e la beta talassemia. La terapia è in una sperimentazione di fase 1/2 per il trattamento della SCD.
All’inizio di dicembre, la Food and Drug Administration (FDA) ha revocato la sua sospensione clinica sulla domanda sperimentale per nuovi farmaci per BEAM-201. La terapia è in fase di sperimentazione per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante/refrattaria.
La biotecnologia in fase clinica non sta ancora generando entrate, ma nel terzo trimestre ha avuto 1,1 miliardi di dollari in contanti. Ha perso $ 109,6 milioni nel trimestre, ma ha fondi sufficienti per continuare le operazioni per diversi anni.
Uno straordinario nell’uso delle terapie con cellule T
Le azioni di Atara Biotherapeutics sono scese del 77% finora quest’anno. L’azienda biotecnologica ha un focus unico nello sviluppo di immunoterapie a cellule T allogeniche standard per il trattamento di malattie gravi tra cui tumori solidi, tumori ematologici e malattie autoimmuni. Utilizzando cellule del donatore sane, le sue terapie non richiedono modifiche genetiche e differiscono dalle terapie autologhe che modificano le cellule di un individuo prima di reintrodurle nel corpo del donatore.
Il 19 dicembre, la società ha ottenuto l’approvazione in Europa per la sua terapia al piombo, Ebvallo. L’approvazione è per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a due anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV +) recidivante o refrattaria, una condizione potenzialmente fatale che può seguire un trapianto di organi. La terapia è anche in fase di sperimentazione per il trattamento del carcinoma nasofaringeo e dei tumori correlati all’EBV+.
La società è in linea per ottenere un pagamento di 30 milioni di dollari dalla società farmaceutica e cosmetica francese Pierre Fabre per aver ricevuto l’approvazione per Ebvallo in Europa. Pierre Fabre commercializzerà il farmaco nella Comunità Europea.
A partire dal terzo trimestre, Atara aveva 265,4 milioni di dollari in contanti. Ciò, combinato con il pagamento del traguardo, dovrebbe essere sufficiente per finanziare le operazioni nel primo trimestre del 2024, ha affermato la società. Il prossimo passo di Atara è trovare un partner negli Stati Uniti poiché qui richiede una domanda di licenza biologica per Ebvallo.
L’altra terapia principale della pipeline dell’azienda è ATA188 per il trattamento della sclerosi multipla progressiva. Atara ha altri candidati oncologici in fase iniziale, che utilizzano tutti immunoterapie a cellule T allogeniche standard.
Il grande rischio per Atara è la sua posizione di cassa relativamente debole mentre inizia a commercializzare Ebvallo. Tuttavia, il potenziale delle sue terapie potrebbe renderlo un candidato all’acquisto per un’azienda più grande con i mezzi per promuovere il farmaco.
Agios ha un potenziale blockbuster in Pyrukynd
Agios Pharmaceuticals ha dimostrato di avere un futuro oltre l’oncologia. La società ha venduto il farmaco per la leucemia mieloide acuta Tibsovo e il resto della sua pipeline oncologica ai Servier Laboratories nel 2020 per $ 1,8 miliardi. L’azienda si sta ora concentrando sulle malattie che coinvolgono il deficit di piruvato chinasi (PK), che può causare anemia cronica a vita negli adulti. Il suo farmaco appena commercializzato è Pyrukynd, che ha appena ottenuto la sua seconda approvazione in Europa.
La terapia, già approvata dalla FDA lo scorso febbraio per il trattamento dell’anemia emolitica, è stata appena approvata a novembre nell’UE per il trattamento del deficit di PK. Sebbene non sia una conclusione scontata, è probabile che la terapia ottenga l’approvazione per la stessa indicazione dalla FDA.
Le azioni di Agios sono scese di poco più del 14% finora quest’anno. Sta anche esaminando Pyrukynd come terapia per il trattamento di altre due malattie genetiche del sangue nella beta talassemia e nell’anemia falciforme. Un’approvazione per entrambi i disordini aumenterebbe significativamente le entrate per Agios.
È un buon momento per entrare nello stock mentre accelera il marketing per Pyrukynd. Ha $ 1,18 miliardi in contanti e mezzi equivalenti e il farmaco ha generato $ 7,4 miliardi di entrate in nove mesi. Questo è un buon inizio per i primi due trimestri completi del farmaco dal suo lancio e potrebbe crescere considerevolmente con l’aggiunta di applicazioni.
Jim Halley non detiene alcuna posizione in nessuno dei titoli citati. The Motley Fool ha posizioni in e raccomanda Beam Therapeutics. Il Motley Fool ha un politica di divulgazione.
