La biotecnologia offre farmaci innovativi e trattamenti che aprono nuove porte nel campo della medicina e le aziende stanno rilasciando sempre più farmaci e sviluppando metodi all’avanguardia per trattare condizioni precedentemente non trattabili.
C’è un fattore molto importante in questo settore: le azioni mostrano il potenziale di crescita in seguito all’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) e al rilascio sul mercato pubblico. Questa eccellente opportunità che le azioni biotech presentano può offrire agli investitori rendimenti potenzialmente esponenziali.
Regeneron
Regeneron (NASDAQ: REGN) produce i suoi farmaci più diffusi, Eylea e Dupixent, per il trattamento delle malattie agli occhi e dell’eczema. L’aumento di popolarità di questi trattamenti sta spingendo le azioni di Regeneron a nuove vette, alimentando la sua costante crescita dal 2020.
Infatti, l’ultimo rapporto trimestrale di Regeneron ha riportato mancate entrate e ricavi dovuti a problemi di inventario con i suoi due prodotti di punta. Anche se questo potrebbe scoraggiare alcuni investitori, questo incidente indica il grande volume di domanda dei prodotti di Regeneron.
Non c’è motivo di pensare che risolvendo i problemi di inventario di Regeneron, le sue vendite torneranno ai livelli normali e probabilmente continueranno ad aumentare. In altre parole, ogni reazione avversa che abbassa il prezzo di Regeneron è un’opportunità per gli investitori pazienti.
Eylea è una scelta più favorevole per molti pazienti rispetto alle alternative dei principali concorrenti e non mostra segni di calo della domanda. Per aumentare la crescita futura, REGN sta ampliando il proprio campo di azione in nuovi campi richiesti come la terapia genica. Quindi, potrebbe vedere prodotti eccitanti in arrivo nel prossimo futuro.
Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) sviluppa e produce un insieme di trattamenti di nicchia per la rara malattia della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Elevidys ha attirato molta attenzione tra questi trattamenti, creando entusiasmo tra gli investitori. Elevidys è un trattamento di terapia genica che ha ottenuto l’approvazione della FDA lo scorso giugno.
Inizialmente, l’approvazione faceva parte di un processo di approvazione accelerata. Ciò significa che Sarepta non ha dovuto passare attraverso l’intero processo, ma ha superato invece la soglia “ragionevole” richiesta. Tuttavia, SRPT ha preso i passi necessari per ricevere l’approvazione completa dalla FDA. Quindi, ha ricevuto l’Approvazione dell’Efficacia da parte della FDA quest’anno.
Ciò consente a Sarepta Therapeutics di ampliare le indicazioni di Elevidys etichettate e inviarle sulla strada per ottenere l’approvazione completa dalla FDA dopo una revisione, prevista a fine giugno. Le indicazioni ampliate consentono un maggior numero di pazienti.
Oltre alle notizie attese, nel report più recente del primo trimestre 2024, Sarepta ha riportato una battuta d’arresto dell’EPS e una crescita del 55% del fatturato anno su anno (YOY). Il successo previsto di Elevidys accelererà la crescita futura dell’azienda. Perciò, non è troppo tardi per gli investitori per acquistare azioni mentre sono ancora ragionevolmente quotate.
CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) si specializza in trattamenti di editing genico per alcune delle condizioni più complesse, come la beta-talassemia dipendente dalla trasfusione e la malattia delle cellule falciformi. Il prodotto principale dell’azienda è Casgevy, sviluppato in collaborazione con il popolare gigante biotech Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX).
A febbraio, CRISPR ha annunciato l’approvazione di Casgevy negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Gran Bretagna, in Bahrein e nel Regno dell’Arabia Saudita. L’azienda ha identificato 35.000 pazienti affetti da malattie delle cellule falciformi o beta-talassemia dipendente dalla trasfusione negli Stati Uniti e in Europa che necessitano del trattamento.
Inoltre, CRISPR sta migliorando il suo trattamento attraverso la modifica in vivo delle cellule staminali, che potrebbe espandere ulteriormente il pubblico di Casgevy. L’azienda dispone di una serie di prodotti nel suo pipeline, come CTX211, un trattamento per il diabete di tipo 1.