Guadagnare rendimenti fuori misura nel mercato azionario in un breve periodo può essere entusiasmante, ma farlo nel lungo periodo è ancora meglio. Alcune aziende possono fornire entrambi? Sì, soprattutto quelle società relativamente piccole che devono ancora diventare nomi familiari. Dopotutto, molte società attualmente affermate erano un tempo azioni a piccola o media capitalizzazione.
Ecco perché vale la pena tenere d’occhio le società promettenti sul lato più piccolo. Con questo come sfondo, diamo un’occhiata a due titoli in questo senso: Axsome Therapeutics (AXSM -1,52%) e Biografia dell’uccello azzurro (BLU -0,25%). Queste biotecnologie potrebbero offrire rendimenti eccellenti quest’anno, ma è essenziale esaminare attentamente i loro profili di rischio-rendimento prima di premere il grilletto.
1. Axsome Therapeutics
Axsome Therapeutics è un produttore di farmaci a media capitalizzazione che ha ottenuto una solida performance nel 2022, durante il quale le sue azioni sono più che raddoppiate. L’azienda potrebbe portare questo slancio anche quest’anno. Axsome sta lanciando Auvelity, un trattamento ad azione rapida per la depressione che ha ottenuto l’approvazione ad agosto. E ci sono altri catalizzatori in arrivo per la biotecnologia.
L’azienda sta attualmente conducendo uno studio di fase 3 per AXS-12 come potenziale trattamento per la narcolessia (un disturbo del sonno); si aspetta i dati da questo processo nella prima metà di quest’anno. I risultati positivi potrebbero aiutare a spostare le azioni della società nella giusta direzione.
Altrove, Axsome sta pianificando una presentazione normativa per un altro candidato, AXS-14, nel trattamento della fibromialgia. Questo disturbo è caratterizzato da sintomi come dolore, affaticamento e problemi di sonno. Axsome inoltre reinvierà il suo potenziale trattamento per l’emicrania acuta, AXS-07, alle autorità di regolamentazione statunitensi.
A maggio, la Food and Drug Administration (FDA) ha rifiutato di approvare AXS-07 a causa di problemi di produzione. Ma dopo aver discusso la questione con l’agenzia, Axsome Therapeutics ha in programma di fare un secondo tentativo con questa terapia, con la ripresa prevista per il terzo trimestre.
Ci sono ancora altre notizie dalla pipeline dell’azienda. A novembre, Axsome ha pubblicato i risultati positivi di uno studio di fase 3 per Auvelity nel trattamento dell’agitazione della malattia di Alzheimer (AD), che è caratterizzata da ansia, comportamento aggressivo e disagio emotivo.
I pazienti trattati con il medicinale hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo dell’agitazione AD rispetto a quelli trattati con un placebo. Axsome Therapeutics ha avviato un altro studio in fase avanzata per Auvelity nell’agitazione AD a settembre. Il potenziale qui è vasto. Ci sono circa 6,5 milioni di pazienti affetti da AD negli Stati Uniti, fino al 70% dei quali mostra sintomi di agitazione.
Tuttavia, nessun trattamento è approvato per questo. Auvelity ha ancora molta strada da fare prima di ottenere questa indicazione poiché Axsome Therapeutics sta pianificando una lettura dei dati del secondo studio in fase avanzata nel 2025. Tuttavia, aiuta a evidenziare il potenziale a lungo termine della biotecnologia. L’azienda ha una terapia recentemente approvata e molti candidati entusiasmanti che potrebbero espandere la sua formazione entro un paio d’anni, alcuni dei quali, tra cui Auvelity, potrebbero guadagnare varie espansioni dell’etichetta.
Axsome Therapeutics sembra una scelta solida quest’anno in quanto potrebbe nuovamente offrire rendimenti eccellenti grazie a diversi potenziali catalizzatori. E anche per i pazienti investitori a lungo termine, la biotecnologia merita una seria considerazione.
2. Biografia dell’uccello azzurro
Alla fine dell’anno scorso, la biotecnologia a piccola capitalizzazione Bluebird Bio ha ottenuto l’approvazione statunitense per Zynteglo e Skysona, che sono trattamenti di modifica genetica per la beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT, una rara malattia del sangue) e l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD, una malattia neurologica progressiva) , rispettivamente. La biotecnologia è in procinto di lanciare queste terapie.
Inoltre, quest’anno la società sta esaminando un’altra presentazione normativa. Bluebird prevede di richiedere l’approvazione della FDA per lovo-cel nel primo trimestre. Lovo-cel è un potenziale trattamento per l’anemia falciforme, una malattia correlata al sangue che fa sì che i globuli rossi diventino a forma di mezzaluna, portando infine a un numero inferiore di globuli rossi, che può causare gravi complicazioni di salute.
Finora, tutte le malattie che Bluebird ha preso di mira hanno pochissime opzioni di trattamento sicure ed efficaci. Non c’è dubbio che l’azienda sia stata un innovatore. E se i soldi iniziano ad arrivare da Zynteglo e Skysona – e la società va avanti con lovo-cel – gli investitori potrebbero premiare la biotecnologia quest’anno, soprattutto considerando la sua minuscola capitalizzazione di mercato di $ 575 milioni. A questi livelli, lo stock di Bluebird potrebbe davvero salire se le stelle si allineassero.
Ma le prospettive di Bluebird rimangono incerte. Il lancio dei suoi due trattamenti di modifica genetica approvati sarà probabilmente lento, dato che possono essere somministrati solo in centri di trattamento qualificati con le attrezzature e il personale addestrato per lavorare con le terapie di modifica genetica. Il processo di produzione di Zynteglo viene eseguito per ogni paziente specifico utilizzando le cellule raccolte dalla persona inviate a un laboratorio specializzato.
Una volta prodotta, la terapia viene reinserita nel paziente tramite infusione endovenosa. Questa è la versione breve. E anche allora, sembra un processo lungo e complicato. La complessità dei suoi trattamenti potrebbe essere un ostacolo significativo per Bluebird. Così come i cartellini dei prezzi: Zynteglo e Skysona costano rispettivamente $ 2,8 milioni e $ 3 milioni.
Se i pagatori di terze parti sono disposti a pagare questi prezzi esorbitanti, un numero sufficiente di centri di trattamento qualificati si prepara ad amministrare Skysona e Zynteglo e la società tratta un numero ragionevole di pazienti mentre lovo-cel viene approvato, le sue azioni funzioneranno molto bene da qui in poi fuori. Ma ci sono molti “se” e il minimo passo falso potrebbe affondare le azioni della società, rendendola una scommessa rischiosa.
Gli investitori dovrebbero tenerlo a mente prima ancora di prendere in considerazione l’apertura di una piccola posizione in questo azienda biotecnologica.
Prospero Junior Bakiny non detiene alcuna posizione in nessuno dei titoli citati. The Motley Fool ha posizioni in e raccomanda Axsome Therapeutics. The Motley Fool consiglia Bluebird Bio. Il Motley Fool ha un politica di divulgazione.
